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デュシェンヌ型筋ジストロフィー
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iPS細胞を使った遺伝子修復に成功 〜デュシェンヌ型筋ジストロフィーの変異遺伝子を修復〜 <ポイント> ●ヒトゲノムの中で1カ所しかない塩基配列のデータベースを構築した ●TALENおよびCRISPR(注1)を用いてデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の患者さん由来iPS細胞においてジストロフィン遺伝子を修復した ●遺伝子修復したiPS細胞において、意図しない致命的な遺伝子変異は見られなかった。 ●筋細胞へ分化させたところ、正常型のジストロフィンタンパク質が検出された。 1.要旨 李 紅梅大学院生(CiRA初期化機構研究部門)、堀田秋津助教(CiRA初期化機構研究部門、JSTさきがけ)らの研究グループは、デュシェンヌ型筋...
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筋ジストロフィーの症状を再現したラットを作製−筋ジストロフィー研究に新たなモデル動物− <発表者> 中村 克行(東京大学大学院農学生命科学研究科 獣医学専攻 博士課程4年 日本学術振興会特別研究員) 藤井 渉(東京大学大学院農学生命科学研究科 応用動物科学専攻 助教) 山内 啓太郎(東京大学大学院農学生命科学研究科 獣医学専攻 准教授) 西原 真杉(東京大学大学院農学生命科学研究科 獣医学専攻 教授) <発表のポイント> ◆遺伝子改変技術CRISPR/Cas法(注1)を用いてジストロフィン遺伝子に変異をもつラットの作製に成功した。 ◆このラットではヒトの筋ジストロフィーに特徴的な筋...
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日本新薬、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤の臨床試験を開始
国産初のアンチセンス核酸医薬品として デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤の臨床試験開始 日本新薬は独立行政法人国立精神・神経医療研究センター(小平市、理事長:樋口輝彦、以下 国立精神・神経医療研究センター)と、2009年から共同研究を進めてきたアンチセンス核酸医薬品であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤(開発番号:NS−065/NCNP−01)を用いて、今年7月より、医師主導で早期探索的臨床試験を開始する予定ですのでお知らせいたします。本治療剤はジストロフィン遺伝子のエクソン53スキップを目的に開発され、本スキップに応答する変異形式を有するDMD患者さんを対象としており、強...