メディシノバ、MN−１６６のALS治療適応に対する欧州委員会のオーファンドラッグ指定を発表

MN−１６６のALS治療適応に対する
欧州委員会のオーファンドラッグ指定のお知らせ


　２０１６年１２月２０日　米国　ラ・ホイヤ発−メディシノバ（MediciNova，　Inc．）（米国カリフォルニア州　ラ・ホイヤ、代表取締役社長兼　CEO：岩城裕一）は、欧州委員会が、MN−１６６（イブジラスト）をALS（筋萎縮性側索硬化症）治療を適応としてオーファンドラッグに指定したことをお知らせします。オーファンドラッグに指定されると、治験プロトコルへの助言支援、経費の一部免除のほか、ヨーロッパにおける上市後１０年間の排他的販売権などの優遇措置が与えられます。

　本指定は、当社が欧州委員会から受ける最初のオーファンドラッグ指定です。２０１６年１１月１０日付開示のとおり、先月、欧州医薬品庁（EMA）のオーファンドラッグ委員会（COMP）が本指定に対するポジティブな意見を表明、欧州委員会に指定承認を勧告したことを受けて、今回の指定となりました。本指定の審査過程では、MN−１６６がEMAのCOMP策定基準に対し「十分な根拠」を示せているかに加え、ALS患者に対して顕著な利益となり得るか、など徹底的な科学的評価が行われました。

　今回のEUにおけるオーファンドラッグ指定は、２０１６年１０月１２日に開示済のFDA（米国食品医薬品）によるオーファンドラッグ指定に次ぐ当社の開発の重要なマイルストーンとなっております。

　なお、本件が当社の２０１６年１２月期の業績に与える影響は軽微と考えております。

■ALS（筋萎縮性側索硬化症）とは
　またの名をルー・ゲーリック病（著名な大リーグ野球選手が罹患したことから）と呼ばれるこの疾病は、脳及び脊椎の神経細胞にダメージを及ぼす進行性の神経変性疾患です。このダメージにより特定の筋肉への指令が届かなくなり、筋肉が萎縮し弱まっていきます。その結果、随意運動が不自由となり、病状末期には全身の運動麻痺に至り人工呼吸器などの補助が必要になります。診断されてからの生存期間は通常２−５年と言われています。米国ALS協会によると、現在米国には概そ２０，０００人のALS患者がおり、さらに毎年約６，０００人が新たに診断されているとのことです。出版資料によると、EUにおける患者数は２９，０００人と見積もられています。現在、米国およびEUで承認されている治療薬はリルゾールのみで、その効果は限定的です。

■EUにおけるオーファンドラッグ（Orphan　drug、希少疾患用医薬品）指定
　EUにおけるオーファンドラッグ指定は、人口１０，０００人に対し報告患者数が５人以下の、生命を脅かす疾病または慢性の消耗性疾病の治療薬が対象となります。オーファンドラッグに指定されると、経費及び税の免除、EMAからの無料のプロトコルへの助言及び科学的助言、１０年間の排他的先発販売権など、経済的、科学的メリットに加え規制の局面で、顕著な優遇措置を受けることができます。

■MN−１６６（イブジラスト）とは
　イブジラストは、日本と韓国で、喘息及び脳梗塞発作後の症状の治療薬としてすでに２５年以上使用されています。当社は、進行型多発性硬化症及びALS、薬物依存をはじめとする神経症状を適応としてMN−１６６の開発を行っています。MN−１６６はファースト・イン・クラスの経口摂取可能な小分子化合物で、ホスホジエステラーゼ−４及び−１０の阻害剤、マクロファージ遊走阻止因子（MIF）阻害剤で、炎症促進作用のあるサイトカイン、IL−１β、TNF−a、IL−６などを阻害する働きを有しており、また、反炎症性のサイトカインIL−１０、神経栄養因子及びグリア細胞株由来神経栄養因子を活性化する働きも認められています。グリア細胞の活性化を減衰し、ある種の神経症状を緩和することがわかっています。前臨床研究および臨床研究において抗神経炎症作用及び神経保護作用を有することが確認されており、これらの作用がMN−１６６の神経変性疾患（進行型多発性硬化症、ALSなど）、各種依存症、慢性神経因性疼痛などに対する治療効果の根拠と考えられております。当社は、進行型多発性硬化症、ALS、薬物依存などを含むさまざまな疾患治療をカバーする特許のポートフォリオを有しております。

以上

■メディシノバについて
　メディシノバ（Medicinova，　Inc．）は、日本内外の国際的製薬企業との提携により有望な低分子化合物を導入し、様々な疾患領域の新規医薬品の開発を主として米国で行う公開製薬企業です。現在当社は、進行型多発性硬化症、ALS、薬物依存（メタンフェタミン依存、オピオイド依存など）をはじめとする多様な神経系疾患を適応とするMN−１６６（イブジラスト）及びNASH、肺線維症など線維症疾患を適応とするMN−００１（タイペルカスト）に経営資源を集中することを戦略としております。ほかに喘息の急性発作適応のMN−２２１（ベドラドリン）及び固形がんを適応とするMN−０２９（デニブリン）も当社のパイプラインの一部です。MN−１６６についてはさまざまな適応で開発途中ですが、そのほとんどが、治験責任医師または公的、私的機関からの資金援助により行われています。当社はさらに、戦略的提携または共同機関の資金提供を受けるべく交渉を続けております。
　弊社詳細につきましてはhttp://www.medicinova.jpをご覧下さい。メディシノバの所在地はアメリカ合衆国カリフォルニア州ラ・ホイヤ、スイート６５０、エグゼクティブ・スクエア４２７５（電話１−８５８−３７３−１５００）です。