ノボノルディスクファーマ、遺伝子組換え型血液凝固第VIII因子製剤ノボエイト静注用の承認を取得

遺伝子組換え型血液凝固第VIII（はち）因子製剤ノボエイト(R)静注用の承認取得



　ノボノルディスクファーマ株式会社（社長：クラウスアイラセン、本社：東京都千代田区）は、２０１４年１月１７日、遺伝子組換え型血液凝固第VIII（はち）因子製剤ノボエイト(R)静注用２５０、同５００、同１０００、同１５００、同２０００、同３０００（一般名：ツロクトコグアルファ（（遺伝子組換え））、以下、ノボエイト(R)）について、「血液凝固第VIII（はち）因子欠乏患者における出血傾向の抑制」を適応症として厚生労働省より製造販売承認を取得しました。また、日本も参加した第３相国際共同治験の結果に基づき、定期的補充のための用法・用量が明示されました。
　ノボエイト(R)は、最新のタンパク質の創薬・精製技術を用いて、製剤の信頼性、安全性、利便性の向上を追求して開発されたBドメイン切断型遺伝子組換え血液凝固第VIII因子製剤です。培養工程および製剤化工程を通してヒトや動物由来の原料を用いずに製造される、第三世代の遺伝子組換え製剤です。ノボ　ノルディスクは分子構造に着目し、ノボエイト(R)では、Bドメインを切断することにより、第VIII因子分子の高い均質性が得られました。
　幅広くかつきめ細やかな投与量設定のために６規格のバイアルをラインアップしており、患者さんの体重やライフスタイル、出血の状況に合わせて、適切なバイアルサイズを選べます。特に１５００IU（＊）と３０００IU規格は日本初登場になります。
　「今回の承認は、２０００年に遺伝子組換え活性型血液凝固第VII因子製剤ノボセブン(R)を発売して以来、当社の血友病領域において１４年ぶりの新薬です。これまで以上に多くの血友病患者さんに新たな治療の選択肢を提供できるようになり大変嬉しく思います」と取締役開発本部長杉井寛は述べています。

　＊WHOにより確立された国際標準血漿に基づく国際単位。１IUはほぼ平均的正常血漿１ml中の凝固因子量に相当する。

■ノボエイト(R)の第３相国際共同治験（guardian（TM）１、２、３）について
　ノボエイト(R)の臨床試験は、２１０人以上の治療歴のある重症型血友病A患者さんを対象に行われました。これは、これまで血友病領域で実施された治験の中で最大かつ最も包括的な臨床試験プログラムの１つです。この第３相国際共同治験において治療歴のある症例でインヒビター（抗体）の発現は報告されず、ノボエイト(R)は、定期補充療法と出血時の治療において良好な有効性を示しました。手術の試験では全症例において本剤による出血抑制治療は有効でした。

■血友病Aについて
　血友病は慢性の遺伝性出血性疾患で、主に男性に発症します。血友病Aの血液中では患者さんは、正常な止血に必須の第VIII因子タンパクが欠乏しているか、あるいは正常に働いていません。そのために出血が非常に長引き、また内出血する傾向があります。血友病Aの患者さんの疾患管理および止血治療には、不足している第VIII因子を静脈内注射で補充しなければなりません。

　ノボノルディスクファーマ株式会社に関する詳細な情報は、http://www.novonordisk.co.jpに掲載されております。また、ノボノルディスク社につきましては、http://www.novonordisk.com（英文）にてご覧いただけます