ファイザー、パーク・セラピューティクス社と血友病Bを対象とした第I／II相試験で持続的な第IX因子治療効果を示唆する最新データを発表

スパーク・セラピューティクス社とファイザー社、血友病Bを対象とした第I／II相試験において持続的な第IX因子治療効果を示唆する最新データを発表
〜最初の７症例、合計１０３週間にわたって出血予防のための第IX因子製剤の注射を必要とせず（２０１６年８月４日現在）
〜血友病BにおけるSPK−９００１の最新データ、第５８回米国血液学会（ASH）年次会議のプレナリーセッションで発表予定


○英文タイトル：
　Spark　Therapeutics　and　Pfizer　Announce　Updated　Data　from　Hemophilia　B　
Phase　１／２　Trial　Suggesting　Sustained　Therapeutic　Levels　of　Factor　IX　Activity

　−First　seven　participants，　through　a　combined　１０３　weeks　of　observation　
as　of　Aug．　４，　２０１６，　did　not　need　infusions　of　factor　IX　concentrates　to　prevent　bleeding
　−Updated　SPK−９００１　data　in　hemophilia　B　to　be　presented　at　the　Plenary　Scientific　Session　at　５８th　American　Society　of　Hematology　Annual　Meeting

■以下の参考資料について
　この資料は、米国ファイザー社が２０１６年１１月３日（米国現地時間）に発表したプレスリリースの一部を日本語に翻訳再編集し、皆さまのご参考に供するものです。正式言語は英語であり、その内容及び解釈については英語が優先します。
　http://www.pfizer.comをご参照ください。

【取締役　執行役員　希少疾病部門長　サビーネ・ジリアムより】
　「現在、世界において判明している希少疾病は７，０００種類にものぼると言われ、そのほとんどに承認された医薬品が存在しない状況です。
　ファイザー株式会社では、その高いアンメットニーズ解消に長きにわたりコミットし、日本の患者さんに下記の価値をお届けしています。

　・１９８８年、成長ホルモン治療を必要とする患者さんを対象に、遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤ジェノトロピン（一般名：注射用ソマトロピン（遺伝子組換え））を発売

　・２００７年、先端巨大症の患者さんを対象に、成長ホルモン受容体拮抗剤ソマバート（一般名：注射用ベグビソマント（遺伝子組換え））を発売

　・２０１０年、血友病B患者さんを対象に、遺伝子組換え血液凝固第IX因子製剤ベネフィクス（一般名：ノナコグアルファ遺伝子組換え）を発売（※）
　＊遺伝子組換え血液凝固第IX因子製剤の上市は日本初
　※旧ワイス株式会社による

　・２０１３年、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制が必要な患者さんを対象に、TTR型アミロイドーシス治療薬ビンダケルカプセル（一般名：タファミジスメグルミン）を発売
　＊TTR型アミロイドーシス治療薬の上市は日本初

　希少疾病は、専門医の意識向上や患者さんとご家族、医療関係者の理解やコミュニケーションが欠かせません。弊社はそれぞれのコミュニティの対話を促進するなど、診断率の向上と該当患者さんの治療機会へのアクセス増加に貢献してまいりました。
　本リリースの血友病B治療薬として開発中のSPK−９００１に関し、日本での開発は検討中ですが、弊社は今後も、ファイザー米国本社と連携しながら日本の希少疾病の患者さんに革新的な薬剤をできる限り早くお届けできるよう、鋭意取り組んでまいります」

　米国フィラデルフィアおよびニューヨーク発、２０１６年１１月３日−スパーク・セラピューティクス社（以下、スパーク・セラピューティクス）とファイザー社（以下、ファイザー）は本日、２０１６年１２月３〜６日にサンディエゴで開催される第５８回米国血液学会（ASH）において、開発中の血友病B治療薬SPK−９００１に関するデータが報告されることを発表しました。これは、フィラデルフィア小児病院の血液疾患専門医であり、SPK−９００１の第I／II相臨床試験の治験責任医師Lindsey　A．　George（M．D．）が、進行中の臨床試験から最新のデータを報告するものです。２０１６年８月４日現在、参加した最初の７症例における発現した第IX因子の活性レベル（正常値に対する％）のプロットを含む会議の抄録が本日公開されました。ASH抄録はこちらをご覧ください（https://ash.confex.com/ash/2016/webprogram/Paper91358.html）。
　今回のデータは、開発中のSPK−９００１を、体重１kg当たり５x１０１１ベクターゲノム（vg）の用量で１回投与した最初の７例から得られたものです。７例のうち４例は、抄録提出の時点でベクター投与から１２週間を超えていました。この４例では、一貫した持続的な第IX因子活性レベルが認められ、中央値は正常値の３０％であり、肝機能検査値の持続的上昇は認められませんでした。

　スパーク・セラピューティクスとファイザーは、ベクター投与から１２週間経過していない時点で１例において、アデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシドに対する免疫反応が発現し、第IX因子活性レベルが低下したため、副腎皮質ホルモン剤の漸減療法を行ったことを報告しました。免疫反応と第IX因子活性レベルの低下にも関わらず、当該症例では出血が起こらず、因子の補充は不要でした。その他の症例では、副腎皮質ホルモン剤は不要でした。両社は、１２月に開催されるASH年次会議で最新の試験結果を発表する予定です。

　出血イベントを予防するために第IX因子製剤の投与を受けた症例はありませんでした。１例において、足首の出血が疑われたため、SPK−９００１投与から２日後に１件の予防的投与が行われました。

　Lindsey　A．　George（M．D．）は、次のように述べています。「SPK−９００１は、このような初期の観察所見からは有望であり、１回の投与で一貫した持続的な治療上意味のあるレベルの第IX因子活性をもたらす可能性が示されました。データカットオフ時点で追跡期間が８カ月を超えた症例を含め、被験者は出血予防のための予防的第IX因子の投与を必要としませんでした。引き続きSPK−９００１の長期にわたる経験を実証し、さらなるデータを報告していきたいと思います」

　２０１６年８月４日現在、７例において、ベクター投与後の累積日数７２４日間に使用した凝固因子が、試験前の使用量に基づき、５４０，０００国際単位以上減少しました。また、これまでに７例中６例は、成人血友病患者の健康関連クオリティオブライフ（QOL）を評価する有効な手段である成人血友病患者のQOL質問票に基づき、運動レベルが上昇し、QOLが改善したと報告しています。

○プレゼンテーションの詳細：
　SPK−９００１：血友病Bにおけるアデノ随伴ウイルス（AAV）による遺伝子導入で、免疫抑制を伴わずに持続的な第IX因子活性レベル中央値３０％以上を達成（抄録番号９１３５８）

　■発表者：Lindsey　A．　George（M．D．）（フィラデルフィア小児病院）
　■日程：２０１６年１２月４日（日）
　■セッション時間：午後２〜４時（太平洋沿岸標準時）
　■場所：サンディエゴ・コンベンション・センター、ホールAB

○参考資料

　◇添付の関連資料を参照