ノバルティス、先端巨大症および下垂体性巨人症の治療薬としてパシレオチドの製造販売承認を申請

先端巨大症および下垂体性巨人症の治療薬として
パシレオチドを国内で承認申請


　ノバルティス　ファーマ株式会社（代表取締役社長：ダーク・コッシャ）は、本日、ソマトスタチンアナログ（Somatostatin　analogues：SSA）製剤であるパシレオチドパモ酸塩（開発コード：SOM２３０、以下パシレオチド）について、先端巨大症および下垂体性巨人症の治療薬として、国内における製造販売承認申請を行いました。
先端巨大症は、脳下垂体に発生する非がん性（良性）の腫瘍により、成長ホルモンおよびインスリン様成長因子（IGF−１）が過剰に分泌され（１）、手足や内臓の肥大、顔貌の変化といった、先端巨大症状を伴う身体的変化がみられる（１）希少な内分泌疾患です。下垂体性巨人症は、骨端軟骨線閉鎖前の成長ホルモン過剰分泌により、著しい身長増加が認められます。
これら２つの疾患は、いずれも下垂体前葉から慢性的に成長ホルモンが過剰に分泌されるという点で同質の疾患であり、診断基準も共通しています（２）。成長ホルモンの過剰分泌が長期にわたると、糖尿病、高血圧、心疾患、関節炎、大腸がんなど、死亡リスクの上昇につながる重篤な転帰に至る可能性もあります（１）。

　国内での有病者数は、先端巨大症が約１１，０００名、下垂体性巨人症が約４００名で、年間発症数はそれぞれ約７００名および約２０名と推定されています（３）。先端巨大症については、欧米での発症割合の推定と同程度ですが、近年の疫学報告からは、さらに多いことが示唆されています（４）。なお、先端巨大症、下垂体性巨人症ともに、国内では「下垂体性成長ホルモン分泌亢進症」として難病指定とされています。

　先端巨大症の治療目標は、成長ホルモンとIGF−１値を抑制し、症状の改善や合併症の罹患率を減少させて死亡率を下げることです（５）。治療の第一選択である外科手術が適応とならない患者さんや、手術後も成長ホルモンやIGF−１のコントロールが不良な場合には薬物療法や必要に応じて放射線療法が行われます（５）。最近の調査の結果では、先端巨大症の患者さんの４５％が既存の治療によって適切な成長ホルモン値や正常なIGF−１値を達成できていないことが判明しており（６）、既存治療では効果が十分とは言い難いのが現状です。

　パシレオチドは、ホルモンを過剰分泌する固形腫瘍（先端巨大症など）で発現が亢進している（７）ソマトスタチン受容体に結合、活性化することにより８ホルモン分泌を抑制するSSA製剤です。手術が適応とならない又は手術で効果が不十分な、薬物治療歴がない、あるいは既存SSAの薬物治療でコントロール不良な、先端巨大症の患者さんや下垂体性巨人症の患者さんを対象とした国内外の臨床試験において、パシレオチドは既存SSAと比較し、より多くの患者さんで成長ホルモンとIGF−１のコントロールを達成し（９，１０）、さらに著明な腫瘍体積の縮小、先端巨大症の臨床症状の改善傾向などを示しました。

　パシレオチドは、２０１４年１１月にEU（欧州連合）で、手術で効果が不十分又は施行が困難でかつ、既存のSSAでは適切に管理できない先端巨大症の患者さんに対する治療薬として承認されたほか、同年１２月には米国において手術で効果が不十分又は施行が困難な先端巨大症の患者さんに対する治療薬として承認を取得しました。


■ノバルティス　ファーマ株式会社について
　ノバルティスは、ヘルスケアにおける世界的リーダーです。革新的な新薬、アイケア（眼科用医療機器、コンタクトレンズなど）、高品質かつ安価なジェネリック医薬品など、幅広い分野の製品を提供しています。ノバルティス　グループ全体の２０１４年の売上高は５８０億米ドル、研究開発費は９９億米ドル（減損・償却費用を除くと９６億米ドル）でした。スイス・バーゼル市に本拠を置くノバルティスは約１２０，０００人の社員を擁しており、世界１８０カ国以上で製品が使われています。詳細はホームページをご覧ください。http://www.novartis.com/


■参考資料

　※添付の関連資料を参照