グラクソ、ミガラスタト塩酸塩について希少疾病用医薬品の指定を取得

グラクソ・スミスクライン
ミガラスタト塩酸塩について、
希少疾病用医薬品の指定を取得



　グラクソ・スミスクライン株式会社（社長：フィリップ・フォシェ、本社：東京都渋谷区、以下ＧＳＫ）は、６月１３日付で同社のミガラスタト塩酸塩について、「ファブリー病」を予定される効能、効果として、厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けました。

　ＧＳＫの社長　フィリップ・フォシェはオーファン指定を受けたことについて次のように述べています。
　「ファブリー病は患者数の極めて少ない疾患です。ミガラスタト塩酸塩は、ファブリー病で特定の遺伝子型を有する患者さんに対する効果が期待される薬剤です。ＧＳＫはこの度のミガラスタト塩酸塩を加えると１７件のオーファン指定を有することになりました。これは業界１位の数と認識しており、ＧＳＫが患者数が多い疾患に対する治療薬のみならず、高い医療ニーズが存在する希少疾患の治療薬の開発に注力している成果と考えております。ＧＳＫは今後も希少疾患の治療薬の開発に投資し、日本の患者さんに貢献できるよう努力を続けてまいります。」


＜参考＞

ファブリー病およびミガラスタト塩酸塩について
　ファブリー病は、全身の細胞のライソゾームに存在する加水分解酵素のひとつであるα−ガラクトシダーゼＡという酵素の活性が欠損または低下することにより生じる先天性のスフィンゴ糖脂質代謝異常症です。ファブリー病の病型は、小児期に発症し、臓器由来のあらゆる症状を示す古典型、成人期に心疾患（心ファブリー病）や腎疾患（腎ファブリー病）を発病する遅発型の２つに分類されます。なお、本疾患は、２００３年に厚生労働省の難治性疾患克服研究事業対象疾患に指定されています。

　ミガラスタト塩酸塩は「薬理学的シャペロン」（ｐｈａｒｍａｃｏｌｏｇｉｃａｌ　ｃｈａｐｅｒｏｎｅ）として知られる経口投与可能な低分子の薬剤です。薬理学的シャペロンはファブリー病を含む幅広いライソゾーム病の満たされていないニーズに対応できる可能性を持つ効果的なテクノロジーです。現在、ファブリー病を効能・効果として全世界で第ＩＩＩ相臨床試験を実施中です。

　ＧＳＫと米国Ａｍｉｃｕｓ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ社（http://www.amicustherapeutics.com/default.asp）は、世界的な提携のひとつとして、ファブリー病に対する経口投与可能な低分子の薬理学的シャペロンを開発中です。


オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）とは
　適用患者数が少ない医薬品。日本では対象患者数５万人未満のものと定められています。